3-順式維甲酸)：體外研究證明13cisRA抑制急性早幼粒細胞白血病(APL)患者的白血病細胞增殖誘導白血病細胞分化。該藥在繼發性白血病的初期臨床治療中結果令人鼓舞，但隨機研究未能取得較好的反應率，認為該藥療效不肯定劑量：2～4mg/(kg·d)或20～125mg/(m2·d)，療程1～11個月，通常口服至少3個月以上。不良反應有肝損害(ALT、AST增高膽紅素增高)口唇干裂皮膚過度角化口腔炎血清三酰甘油增高等。不良反應與劑量有關劑量在100mg/m2之內可減少不良反應。
②維A酸(全反式維甲酸)：維A酸(ATRA)是一種新的維生素A衍生物對APL及HL-60細胞系有誘導分化作用，但對絕大多數繼發性白血病無效。劑量：20～30mg/d口服，至少用藥3個月，療程1～9個月不良反應：口干唇干皮膚過度角化，關節酸痛肌肉痛，ALT增加膽紅素升高，劑量過大可出現維A酸綜合征
(2)維生素D3及其衍生物：通過與細胞內的特異性維生素D3受體(VDR)結合調節DNA復制和翻譯促進異常細胞分化用骨化三醇(羅鈣全)治療t-MDS患者未觀察到臨床反應劑量：2µg/d口服，連用4～20周。
(3)小劑量阿糖胞苷(Ara-C)：LD-阿糖胞苷(Ara-C)的作用機制是細胞分化還是細胞毒作用尚有爭議目前認為兩種作用兼而有之。對繼發性白血病療效僅有較低的反應率(10%～25%)中位反應持續時間短，通常在3～15個月。一項關于LD-阿糖胞苷(Ara-C)治療的Meta分析顯示，170名患者中27名(16%)獲得CR中位反應期10.5個月，但未能延長生存期劑量：10～20mg/(m2·d)連用21天為一療程，有效可繼續用，也有主張在緩解后每月維持4天，維持數月。不良反應：骨髓抑制，口腔黏膜炎。
(4)地西他濱(5-氮雜-2,脫氧胞苷)：地西他濱(DAC)能抑制DNA甲基轉移酶，降低DNA甲基化抑制集落生長，誘導異常細胞分化體外實驗證明該藥是有細胞毒作用的，因此，可能同時導致異常克隆的產生一項研究中43例MDS患者接受地西他濱(DAC)治療7例為t-MDS患者總反應率為49%CR率為12%總體中位生存期為13.3個月。劑量：45mg/(m2·d)，連用3天為1療程5～7周重復1療程不良反應：骨髓抑制，胃腸道癥狀，肝功能損害。
(5)誘導分化劑聯合應用：可使用的方案有：①異維A酸(13cisRA )60mg(m2·d)+阿糖胞苷(Ara-C) 5mg/(m2·d)，每12 h一次，皮下注射；②異維A酸(13cisRA)1mg/(kg·d)+INF-α3×106U/d+維生素D31μg/d；③維A酸(ATRA) 45mg/(m2·d)，第1～12周+G-CSF 5μg/(kg·d)第5～12周；④異維A酸(13cisRA) 2mg/(m2·d)+維生素D3 0.75μg/d連用21天+阿糖胞苷(Ara-C)10mg/m2 每12小時1次連用15天。 (1)雄激素：睪酮刺激紅細胞生成的作用機制是驅使G0期的CFU-S進入增殖周期，加強了干細胞增殖與分化的作用，刺激紅細胞生成素產生。以達那唑(Danazol)研究較多劑量為600mg/d分次口服，治療時間至少在3個月以上，絕大多數病例顯示無效。不良反應：肝功能損害。
(2)腎上腺皮質激素：文獻報道用大劑量甲潑尼龍治療t-MDS1g/d連用3天結果無效部分患者可誘發感染 隨著細胞生物學和分子生物學的進展。越來越多造血因子可通過基因工程的方法大批量生產并進入臨床應用從理論上講造血因子可加速骨髓中殘存的正常祖細胞增殖分化誘導MDS細胞分化使之轉為正常的造血細胞，促進強烈化療后患者造血功能的恢復改善患者全血細胞減少但治療結果顯示，三系細胞恢復罕見且不能清除異常克隆目前已應用的細胞因子有以下幾種。
(1)紅細胞生成素(EPO)：EPO體外試驗可促進MDS患者紅系祖細胞的增殖，呈劑量依賴性在100U/ml最強。EPO水平低于500U/ml的患者若接受rhEPO治療將有10%～20%患者貧血改善；若聯合G-CSF治療，則大多數患者紅細胞計數改善，但不影響無病生存期劑量：50～100μg/kg3～5次/周，至少用藥12周以上不良反應：水鈉潴留高血壓等。
(2)粒/粒-單核細胞集落刺激因子(G-CSF/莫拉司亭(GM-CSF)：大部分繼發性白血病患者CFU-GM減低體外試驗證明，G-CSF莫拉司亭(GM-CSF)促進大多數繼發性白血病患者的粒單祖細胞的增殖促進中性粒細胞成熟增強中性粒細胞功能且能抑制惡性克隆增生，但有時可使原始細胞數量增加。劑量為120μg/(m2·d)皮下注射持續2周間歇2周；也可從小劑量開始0.1μg/(kg·d)，皮下注射，每2周增加劑量1次逐漸增至3μg/(kg·d)，連用6～8周不良反應為肌肉關節疼痛和毛細血管漏出綜合征，包括水腫、心包積液胸腔積液等，少數有過敏現象如顏面潮紅、心動過速呼吸困難、寒戰甚至暈厥也有極少數出現骨髓纖維化。
(3)白細胞介素3(IL-3)：IL-3能刺激造血干細胞增殖在不同程度上促進紅系粒單系巨核系及淋巴系祖細胞增殖，尤其對巨核細胞有較大作用。劑量為250～500g/(m2·d)，皮下注射，15天為1療程不良反應：發熱頭痛骨痛及頸項疼痛等。
(4)干擾素(IFN)：干擾素α和干擾素γ均試用于繼發性白血病，目前沒有觀察到明顯的作用理論講干擾素可刺激原始粒細胞的成熟及向單核細胞分化，使細胞內癌基因c-myc表達下降逆轉細胞的惡性表型劑量為(2～5)×106U/(m2·d)至少應用6個月以上最好長期用藥不良反應為發熱流感樣癥狀血小板減少等 文獻報道強烈聯合化療治療繼發性白血病比LD-阿糖胞苷(Ara-C)和5-Aza有更高的CR率644例患者采用標準的誘導化療方案，182例(28%)達到CR在一系列小樣本研究中，已取得了30%～70%CR率。在誘導緩解階段這些方案伴隨著明顯化療不良反應的發生和15%～30%的死亡率年輕的患者和預后好的患者有較高的CR率和較長的持續CR時間。Kantrjian報道63例MDS采用不同強烈化療方案，其CR率為64%，誘導緩解期死亡率為19%中位CR時間為10個月2年的無病生存率為25%其中有13例為t-MDS其CR率低于原發性MDS(31%對68%)而且5和7號染色體異常的患者對化療反應性差。
繼發性白血病化療的結果取決于原發的腫瘤、預先存在MDS染色體異常、年齡和機體狀態。許多報道顯示大劑量阿糖胞苷(Ara-C)[HD-阿糖胞苷(Ara-C)]有高的CR率但持續緩解期短。HD-阿糖胞苷(Ara-)C或ID-阿糖胞苷(Ara-C)分別聯合卡鉑、去甲氧柔紅霉素和依托泊苷的強烈誘導化療結果。 異基因骨髓移植(Allo-BMT)是繼發性白血病患者獲得長期存活的惟一希望文獻報道患者年齡<60歲有HLA配型相合的供體可考慮Allo-BMT，年輕患者可考慮無關供體異基骨髓移植和單倍體親緣間骨髓移植資料顯示它們治療效果與原發性MDS/AML無差異相反，另一組資料比較了原發性MDS/AML與繼發性白血病的Allo-HSCF移植后5年DFS為34.5%和7.8%，復發率24%和43%，無復發相關死亡率(NRM)為41.9%和49%，認為繼發性白血病的結果比原發性MDS/AML差其主要原因是：NRM羅馬會議上報道89例患者接受HSCT移植，81例患者死亡28例死于復發18例死于感染17例死于器官功能衰竭7例死于GVHD4例死于中樞神經系統出血4例原因不明3例死于繼發性腫瘤Kaplan-meier復發率在3.1年達28.6%Kaplan-meier生存率在6.4年處于平臺期達12%自體骨髓移植(ABMT)應用仍存在著體外凈化和移植后復發率較高的問題。自體外周血干細胞移植(APB-SCT)發展較快將骨髓中造血干細胞動員到外周血中，以采集到足夠數量的外周血造血干細胞(PBSC)以保證移植后造血恢復，大多數學者認為有HLA配型相合的供者的年輕患者應首先考慮異基因骨髓移植繼發性白血病骨髓移植結果。